5月23日上午,上海交通大学医学院隶属瑞金医院与安徽安科生物工程(集团)股份有限公司举行了PANDA项目科研转化签约典礼。标志着由瑞金医院卢敏研讨员带领的“p53转化医学团队”悉心研制的抑癌蛋白p53靶向药物PANDA,将正式进入产品开发和临床试验阶段,这将是转化医学的国家战略和长三角生物医药范畴产学研联动的又一硕果。
国家转化医学中心(上海)主任、我国工程院院士陈赛娟到会签约典礼并指出,药物转化是一条艰苦的路途,此次两家强强协作,是十分杰出的初步,信任两边必定能在效果转化方面做得愈加超卓,为国家转化医学做出奉献。
p53基因是人体重要的抑癌基因,它能够协助正常细胞修正基因缺点然后避免癌症产生,还能够使癌细胞凋亡然后医治癌症。
尽管,p53原本是人体内功用强大的“治癌天使”,但假如产生骤变,它就从天使变成了“恶魔”,转而促进肿瘤产生和搬运。卢敏立异性地提出,把“致癌恶魔”——骤变后的p53驯化成“治癌天使”的“弃暗投明”癌症医治战略。
靶向药物的逆向开发思想,对折癌症患者或可获益
不同于传统化疗办法,靶向药物能够精准针对癌细胞中的骤变基因,而不“误伤”正常细胞,因而具有高效、低毒的特色。但是现在世界上现有的靶向药物可针对的基因骤变在肿瘤患者中整体发现概率较低,只有约2-13%的癌症患者有靶向药物可用,而人类癌症中p53骤变的产生概率却高达约50%。换言之,p53靶向药物理论上可谋福近50%癌症患者。
因而,p53一直是科学家们研讨的热门,到2017年,以p53为首要研讨内容的文献报导已达8479项,遥遥领先任何其他蛋白。据不完全统计,全球至少有45个团队正在研讨针对p53骤变的医治办法。但是,当时FDA已获批的80多个靶向药物简直全都是肿瘤基因按捺剂(比方EGFR按捺剂,BRAF按捺剂),而无抑癌基因的复生剂问世。而p53是一个抑癌基因,靶向药物的作用是复生其功用,而非按捺其功用,现在在针对p53靶向药物这一范畴没有有实质性发展。此外,p53表面无靶向药物结合口袋,逻辑性研制p53靶向药物难度极大。
瑞金医院卢敏研讨员于2015年头,创建了p53根底研讨转化医学团队。团队逻辑性研制挑选取得高效的p53靶向小分子化合物PANDA,比较于全球十几个竞赛团队研制只能康复p53小于5%的活性的各个复生剂,PANDA能够康复结构骤变型p53大于80%的活性(包含热力学稳定性、蛋白折叠程度、转录活性、靶基因和靶蛋白诱导活性、抗肿瘤功用),且找到了p53上的PANDA结合口袋, 并在原子水平看到骤变的p53被复生后从头结合DNA。
转化医学,长三角生物医药产学研联动结硕果
据悉,PANDA项目现在已请求全球宗族专利3项,权利要求约200条,并将进入临床试验。前期卢敏团队经过屡次交流确认与安徽安科生物工程股份有限公司协作,将PANDA专利的非港澳台我国区研制权答应给安徽省安科生物工程(集团)股份有限公司,这是我国创业板第一批上市企业、国家级火炬计划要点高新技术企业。
瑞金医院和安科生物在转化医学范畴有着杰出协作根底。瑞金医院院长瞿介明表明,往后,医院不但要重视临床发现问题并经过科研手法来剖析处理,更要加速从试验研讨到临床转化的脚步,使咱们的科研效果能实实在在地谋福于公民。医院和安徽安科的协作,也是真实饯别长三角一体化战略的详细举动,信任两边能做出活跃奉献。
(我国日报上海分社)
来历:我国日报网