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[中国制卡]政府药企及平台多方发力 让罕见病患者有药可用

wx头像 wx 2023-06-29 12:20:30 6
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政府药企及渠道多方发力让稀有病患者有药可用用上好药

[中国制卡]政府药企及平台多方发力 让罕见病患者有药可用

本报记者张维

健康我国，绝不能让一个人掉队。

到现在，国内共有60余种稀有病用药获批上市，已有40余种被归入国家医保药品目录，触及25种疾病。经过对稀有病药品的商洽准入，大幅度下降稀有病用药价格，2021年共有7个稀有病药品商洽成功，均匀降幅达65%。在近来举办的2021年我国稀有病大会上，国家医疗保障局副局长李滔透露了上述信息。

这无疑是一个温暖的音讯。在上一年11月初的医保商洽中，7款稀有病用药终究谈成进入医保，尤其是原价70万元一针的髓性肌萎缩症药品诺西那生钠，以极低的价格入围。这让“稀有病”一时间成为社会重视的热门。

近来有关“稀有病”的每一步意向都特别牵动人心。元旦当天，广东、北京、上海等11个省市已有近20名患者用上了新归入医保药品目录的救命药，也相同引发社会激烈重视。

“稀有病相较于严重常见疾病来说人数相对较少，但肯定数量并不少。”我国科学院院士陈凯先指出，推动稀有病药物研制非常急迫，要加强稀有病药物基础研讨和临床转化研讨，倡议制药企业活跃投入稀有病药物研制。

稀有病的问题，需求多方合力处理。在药企之外，政府正在活跃发挥作用。据了解，近年来，我国对稀有病医治药品施行优先审评批阅。2020年新修订的《药品注册管理办法》清晰，将具有显着临床价值的防治稀有病的创新药和改进型新药归入优先审评批阅程序，关于临床急需的境外已上市境内未上市的稀有病药品在70日内审结。据了解，现在，已有26个稀有病药物经过临床急需境外新药专门通道获批上市。

民间的力气也不容忽视。近来，记者从博鳌乐城维健稀有病临床医学中心了解到，在阿里健康公益与该中心的高效接力下，一款名为曲恩汀(TRIENTINEHYDROCHLORIDE)的稀有病药物被成功引入国内，该药物将为国内肝豆状核变性的患者集体供给更多医治挑选。

肝豆状核变性是一种稀有的铜功用妨碍的常染色体隐性遗传病，罹患该病的患者俗称“铜娃娃”。该病导致体内铜离子转运及分泌妨碍，发病后极易引起肝脏功用和脑部损害，患者需终身药物保持。

对曲恩汀的运用诉求来自安徽芜湖患者小江(化名)的母亲。小江对医治该病的传统药物青霉胺不耐受，无法正常用药。小江母亲了解到，针对青霉胺不耐受的药物曲恩汀已于1982年在美国获批上市，但国内尚无此药及仿制药上市。

抱着试试看的情绪，小江母亲登录“稀有病全球药物信息渠道”提交了找药信息。该渠道于上一年9月由阿里健康公益联合博鳌乐城稀有病临床医学中心建议，旨在经过建立线上线下一体化的服务，为国内稀有病集体的药物可及供给支撑。渠道收到该需求后，第一时间调集全球事务资源，建议找药举动，并在12月成功独家引入该药品。现在，该药物已在海南博鳌乐城世界医疗旅行先行区完成可及。

病虽稀有，关爱不“稀有”，即便只一位患者也值得支付尽力。期望一切的稀有病患者都能有药可用、用上好药。

关键词：稀有病常染色体隐性遗传病青霉胺患者医保药品目录

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